Les essais cliniques

Avant d’entrer dans un processus d’essais cliniques qui comprend plusieurs phases (habituellement de I à III, voire IV), les médicaments sont d’abord étudiés sur les animaux ou en laboratoire dans des essais appelés "pré-cliniques", en recherche fondamentale.

Puis lorsque les tests en laboratoire sont terminés, les nouveaux traitements peuvent être élaborés et proposés aux hommes. Les essais (ou études) deviennent des "essais cliniques" et sont proposés, dans des cadres protocolaires très stricts et suivis, aux patients qui choisisssent de bénéficier des nouveaux traitements. 


Les essais de phase I

 

Dans cette première phase, l’objectif est de trouver la dose la plus sûre d’un nouveau médicament avant les effets indésirables.

L’investigateur va dont évaluer la meilleure façon d’administrer le médicament par la voie orale ou veineuse. Dans les essais de phase I, on ne détermine pas l’efficacité d’un médicament, mais la dose la plus sûre.De 15 à 30 personnes participent aux essais de phase I. Ce sont le plus souvent des patients qui ont eu des traitements standards sans succès. Typiquement les patients inclus dans des essais de phase I sont divisés en cohortes, habituellement de trois personnes. La première cohorte reçoit une petite dose du médicament. S’il n’y a pas des effets indésirables graves, la cohorte suivante reçoit une dose supérieure du même médicament. La dose augmente avec chaque nouvelle cohorte jusqu’au moment où les investigateurs observent beaucoup d’effets indésirables et déterminent la dose optimale.

Le médicament qui passe avec succès la phase I est testé dans des essais de phase II. 


Les essais de phase II

 

L’objectif principal ce cette phase est de déterminer l’efficacité du nouveau traitement pour un certain type de cancer.Généralement, moins de 100 patients participent à un essai de phase II.

Les patients qui se portent volontaires peuvent avoir reçu une chimiothérapie, une chirurgie, une radiothérapie et nécessiter encore un traitement.

En plus de l’évaluation de l’efficacité, les médecins observent les effets indésirables. En raison du nombre plus important de patients, quelques uns peuvent présenter des effets indésirables que les patients de la Phase I n’ont pas présentés.
Si le nouveau traitement semble efficace pour lutter contre la maladie pour un certain pourcentage de patients, les investigateurs peuvent le considérer pertinent et le faire passer en étude dans un essai de phase III. 


Les essais de phase III

 

L’objectif d’un essai de phase III est de comparer le nouveau traitement avec le traitement standard : les investigateurs définissent si le nouveau traitement est plus, moins ou également efficace que le traitement habituel.

Les essais de phase III peuvent inclure des centaines ou des milliers de patients au niveau national ou international.

En général, chaque patient inclus dans un essai de phase III a l'oportunité de changer de groupe si c'est jugé nécessaire par le médecin responsable de l'étude. Ainsi, tous les patients ont l'occasion à tout moment de bénéficier des différents traitements proposés dans le cadre du protocole.
Dans un essai clinique avec deux groupes, le groupe de référence (groupe contrôle) reçoit le traitement standard, le groupe expérimental reçoit le médicament à l’essai.

Afin de rester totalement impartial, la randomisation (distribution au hasard) est le processus d’attribution des patients aux groupes. Ni le patient ni le médecin ne peuvent choisir le groupe de traitement.

Les Autorisations de Mises sur le Marchés sont données en général en fin de phase III (ou exceptionnellement en cours de phase III) par l'AFSSAPS (Agence Française de Sécurité Sanitaire des Produits de Santé) pour la France ou l'EMEA (European Medicines Agency) pour l'Europe.

 

Les essais de phase IV


Ils sont plutôt rares. Les phases IV sont sensées faire avancer les nouveaux traitements dans "la vraie vie" : ce sont des études de pharmaco-vigilence ou études de surveillance. Ces études sont souvent très longues avec un très grand nombre de patients.

Les investigateurs étudient les médicaments et les traitements qui ont déjà reçu l’Autorisation de Mise sur le Marché des autorités de santé. L’objectif des essais de phase IV est d’étudier l’innocuité et l’efficacité des différentes façons d’administrer un médicament déjà sur le marché.

Mis à jour le 30 mai 2011, validé par le Directeur de publication